Dưới đây là 4 khía cạnh về cách thuốc được phát triển và cách chúng hoạt động trong cơ thể.
Xem thêm: Vì Sao Tên Thuốc Quá Dài Và Phức Tạp: Hiểu Cách Đặt Tên Thuốc
1. Kết hợp thuốc với mục tiêu điều trị
Theo một nghĩa nào đó, các loại thuốc hiệu quả nhất là sản phẩm của sự ‘mai mối’ tốt – chúng liên kết với một thụ thể gây bệnh cụ thể trong cơ thể, tạo ra tác dụng mong muốn và lý tưởng nhất là bỏ qua các bộ phận khỏe mạnh của cơ thể.
Các yếu tố như tuổi tác, di truyền và chế độ ăn uống có thể ảnh hưởng đến khả năng cơ thể bạn xử lý thuốc tốt như thế nào.
Thuốc đi qua dòng máu để đạt được mục tiêu của chúng. Do đó, hầu hết các loại thuốc đều lưu thông khắp cơ thể và có thể liên kết với các vị trí ngoài ý muốn, có khả năng gây ra các tác dụng phụ không mong muốn.
Các nhà nghiên cứu có thể tăng độ chính xác và hiệu quả của thuốc bằng cách thiết kế các cách khác nhau để sử dụng thuốc. Ví dụ, một ống hít sẽ đưa thuốc trực tiếp đến phổi mà không cần phải đi qua phần còn lại của cơ thể để đến đó.
Việc bệnh nhân có dùng thuốc theo đúng quy định hay không, cũng là điều cần thiết để đảm bảo đúng liều lượng đến mức cần thiết và thường xuyên, đủ để đạt được hiệu quả mong muốn.
Nhà khoa học dược phẩm Tom Anchordoquy của Đại học Colorado, Anschutz viết: “Ngay cả với tất cả khoa học có thể hiểu đủ rõ về một căn bệnh để phát triển một loại thuốc hiệu quả, bệnh nhân thường phải làm cho mọi thứ hoạt động như thiết kế của loại thuốc đó”.
2. Phát triển các loại thuốc
Các nhà nghiên cứu đã tình cờ phát hiện ra một số loại thuốc, bao gồm penicillin điều trị nhiễm trùng do vi khuẩn, vắc xin phòng bệnh đậu mùa và warfarin điều trị cục máu đông.
Mặc dù sự tình cờ vẫn đóng một vai trò trong việc khám phá ra loại thuốc hiện đại, nhưng hầu hết các nhà phát triển thuốc đều áp dụng cách tiếp cận có hệ thống.
Các nhà khoa học thường bắt đầu bằng cách xác định một mục tiêu phân tử cụ thể, thường là các thụ thể kích hoạt phản ứng cụ thể trong cơ thể.
Sau đó, họ tìm kiếm các hợp chất hóa học phản ứng với mục tiêu đó. Công nghệ được gọi là ‘sàng lọc thông lượng cao’ cho phép các nhà nghiên cứu nhanh chóng kiểm tra hàng nghìn loại thuốc tiềm năng cùng một lúc.
Các hợp chất phù hợp với tiêu chí sàng lọc sẽ được phát triển và sàng lọc. Sau khi được tối ưu hóa cho mục đích sử dụng dự kiến, các hợp chất sẽ tiếp tục được thử nghiệm về độ an toàn và hiệu quả trên động vật và con người.
Một cách để dễ dàng tìm kiếm các loại thuốc tối ưu là nghiên cứu các hợp chất đã được tối ưu hóa để hoạt động trong cơ thể sống. Các sản phẩm tự nhiên, có nguồn gốc từ các sinh vật như vi khuẩn, nấm, thực vật và động vật, có cấu trúc và chức năng tương tự giữa các loài.
Mặc dù không phải là không có những thách thức, nhưng chúng có thể hỗ trợ việc tìm kiếm các hợp chất liên quan có tác dụng ở người.
Nhà dược hóa học Ashu Tripathi của Đại học Michigan viết: “Có hàng nghìn vi sinh vật trong đại dương còn sót lại để khám phá như những nguồn tiềm năng tạo ra thuốc, chưa kể đến tất cả những vi sinh vật trên đất liền. Trong quá trình tìm kiếm các loại thuốc mới để chống lại tình trạng kháng kháng sinh, các sản phẩm tự nhiên có thể vẫn là lựa chọn phù hợp”.
3. Một loại thuốc có tên khác, cũng có thể có hiệu quả tương tự
Hầu hết các loại thuốc đều có nhiều chức năng vượt xa những gì các nhà nghiên cứu thiết kế ban đầu thực hiện. Mặc dù tính đa chức năng này thường là nguyên nhân gây ra các tác dụng phụ không mong muốn, nhưng đôi khi những kết quả này chính xác là những gì cần thiết để điều trị một tình trạng hoàn toàn không liên quan.
Ví dụ, Sildenafil đã thất bại trong việc điều trị cơn đau ngực nghiêm trọng do bệnh động mạch vành, nhưng lại được chứng minh là có tác dụng gây cương cứng hiệu quả (Viagra). Tương tự, thalidomide, một hợp chất gây dị tật bẩm sinh ở hàng nghìn trẻ sơ sinh trên khắp thế giới dưới dạng thuốc trị ốm nghén, đã được tìm thấy như một phương pháp điều trị ung thư.
Mặc dù thalidomide có tác dụng tai hại đối với tình trạng ốm nghén nhưng nó lại tỏ ra có hiệu quả đối với các bệnh khác.
Bởi vì thuốc vốn có nhiều hơn một chức năng trong cơ thể, nên việc tái sử dụng các loại thuốc hiện có, có thể giúp lấp đầy khoảng trống mà các công ty dược phẩm và các nhà phát triển khác không thể.
Gregory Way, một nhà nghiên cứu tại Đại học Colorado – Anschutz, sử dụng trí tuệ nhân tạo để dự đoán các tác dụng khác nhau, mà một loại thuốc có thể gây ra và tin rằng, sự thiếu tính đặc hiệu này là điều cần khám phá hơn là loại bỏ.
Thay vì cố gắng tập trung vào một mục tiêu cụ thể, ông gợi ý rằng các nhà khoa học “nắm bắt sự phức tạp của sinh học và cố gắng tận dụng những tác dụng đa diện mà thuốc có thể mang lại”.
4. Chất độc làm thuốc
Nếu rất nhiều loại thuốc có thể có tác dụng độc hại đối với cơ thể, có thể là do tác dụng phụ hoặc dùng sai liều lượng hoặc sai tình trạng, thì điều gì quyết định liệu một loại thuốc đó là “thuốc” hay “chất độc”?
Các nhà khoa học y sinh đánh giá thuốc dựa trên thành phần hoạt chất của chúng hoặc một hợp chất cụ thể có tác dụng cụ thể trong cơ thể.
Nhưng việc giảm thuốc xuống chỉ còn một phân tử sẽ bỏ qua một yếu tố quan trọng khác quyết định liệu thuốc có tác dụng chữa bệnh hay không – đó là bối cảnh sử dụng thuốc.
Opioid điều trị cơn đau dữ dội, nhưng có thể dẫn đến suy nhược và gây nghiện nếu dùng không đúng cách. Hóa trị giết chết các khối u, nhưng lại gây tổn thương phụ cho các mô khỏe mạnh.
Một mô hình dược phẩm khác, y học cổ truyền Trung Quốc, trong lịch sử đã thừa nhận tính linh hoạt của thuốc thông qua việc sử dụng chất độc làm phương pháp điều trị.
Yan Liu, nhà sử học y khoa tại Đại học Buffalo, người nghiên cứu phương pháp này, lưu ý rằng, các văn bản cổ không phân biệt giữa chất độc và không độc – thay vào đó, các thầy thuốc Trung Quốc đã kiểm tra các loại thuốc dựa trên tính liên tục và hiệu lực hoặc khả năng gây hại và chữa bệnh.
Họ đã sử dụng các kỹ thuật xử lý và sử dụng khác nhau để điều chỉnh hiệu lực của chất độc.
Họ cũng áp dụng phương pháp điều trị được cá nhân hóa, nhận thức được rằng mỗi loại thuốc có tác dụng khác nhau dựa trên một số yếu tố riêng lẻ khác nhau.
Liu viết: “Nghịch lý của việc chữa bệnh bằng chất độc trong y học cổ truyền Trung Quốc tiết lộ một thông điệp chính: Không có cốt lõi thiết yếu, tuyệt đối hoặc không thay đổi nào đặc trưng cho một loại thuốc. Thay vào đó, tác dụng của bất kỳ loại thuốc nào cũng luôn mang tính tương quan – nó phụ thuộc vào cách sử dụng thuốc, cách nó tương tác với một cơ thể cụ thể và tác dụng dự kiến của nó”.
Vivian Lam phỏng vấn các nhà khoa học:
1. Ashu Tripathi, phó giáo sư hóa dược, Đại học Michigan
2. Gregory Way phó giáo sư hóa sinh và di truyền, Đại học Colorado, Anschutz
3. Tom Anchordoquy, giáo sư dược học, Đại học Colorado, Anschutz
4. Yan Liu, giáo sư lịch sử y khoa, Đại học Buffalo
