Justin Stebbing, giáo sư khoa học y sinh, Đại học Anglia Ruskin
Hai nhà khoa học Victor Ambros (Trường y khoa Chan, Đại học Massachusetts Amherst, Hoa Kỳ) và Gary Ruvkun (Trường y, Đại học Harvard) đã giành giải Nobel y học hoặc sinh lý học năm 2024.
Họ đã nhận được giải thưởng danh giá vì đã khám phá ra các phân tử nhỏ trong tế bào của con người được gọi là microRNA. Khám phá này không chỉ thay đổi hiểu biết của chúng ta về cách cơ thể hoạt động, mà còn mở ra một lĩnh vực khoa học hoàn toàn mới. Nó thậm chí còn mở rộng sang các phương pháp điều trị mới.
Những phân tử này, microRNA, có thể được xem là những bộ điều khiển nhỏ bên trong tế bào, những khối xây dựng nên cơ thể con người. Chúng giúp quyết định phần nào của DNA (vật liệu di truyền) nên hoạt động và phần nào nên ‘im lặng’.
Hãy nghĩ về chúng như những nút điều chỉnh âm lượng của gen, tăng hoặc giảm âm lượng khi cần. Tất cả các tế bào đều chứa cùng một số lượng chữ cái DNA được gọi là ‘base’ – DNA là một phân tử dài được tạo thành bằng cách xâu chuỗi 4 ‘base’ hóa học với nhau: Adenine (A), guanine (G), cytosine (C) và thymine (T) – có khoảng 3 tỷ đôi ‘base’ (hơn 99% các base giống nhau ở tất cả mọi người, khác biệt chưa đến 1%, các base gắn với nhau theo cặp hay đôi, chẳng hạn cặp A-T, G-C). Trên thực tế, chính những phân tử nhỏ bé này giúp kiểm soát ‘chữ cái’ nào bật hoặc tắt, công tắc ‘âm lượng’ đó là rất lớn, đó là cách gen hoạt động.

Điều này được gọi là điều hòa gen và nó giúp các tế bào quyết định loại tế bào nào được tạo thành (chẳng hạn tế bào da, tế bào xương, tế bào tóc – biên tập). MicroRNA cũng có nhiều vai trò trong các bệnh khó điều trị như ung thư và các bệnh thần kinh như Alzheimer và Parkinson.
MicroRNA đóng vai trò quan trọng trong cơ thể trong suốt cuộc đời. Chúng hướng dẫn sự phát triển của chúng ta từ một tế bào đơn lẻ thành một người hoàn chỉnh với nhiều cơ quan và mô khác nhau.
Khi lớn lên và già đi, những phân tử nhỏ này (microRNA) tiếp tục duy trì sức khỏe của chúng ta bằng cách tinh chỉnh hoạt động của gen khi cần thiết. Khi microRNA hoạt động không bình thường, nó có thể dẫn đến các bệnh như ung thư, đó là lý do tại sao các nhà khoa học đang nghiên cứu chúng để phát triển các phương pháp điều trị mới.
Điều thú vị là microRNA cũng giúp giải thích tại sao các bộ phận khác nhau của cơ thể trông như thế nào và hoạt động khác nhau như thế nào, mặc dù tất cả các tế bào của chúng ta đều chứa cùng 1 chữ cái trong 4 chữ cái của DNA (A, G, C, T). Điều này làm cho chúng trở nên ‘thiết yếu’ đối với sức khỏe tổng thể và sự độc đáo của từng cá nhân.
“MicroRNA là ‘chất điều hòa’ chính của hoạt động tế bào – chúng kiểm soát các loại và số lượng protein do tế bào tạo ra”.
Hiện tại chúng ta biết rằng, có hàng nghìn microRNA trong tế bào, tất cả đều khác nhau. Chúng có vai trò đối với nhiều loại ung thư khác nhau và cách chúng kiểm soát các quá trình tế bào khác nhau, chẳng hạn như tăng trưởng, phân chia, nhưng cũng có thể lan rộng – có thể xảy ra trong ung thư. Chúng là chìa khóa để đánh thức các tế bào gốc trong ung thư, các ‘quần thể hiếm’ có thể gieo mầm cho một khối u hoàn toàn mới.

Ambros và Ruvkun đã tìm thấy những microRNA này khi nghiên cứu những con giun nhỏ (worm, Caenorhabditis elegans). Họ nhận ra rằng, những phân tử này có thể kiểm soát cách giun phát triển.
Thực tế là microRNA được tìm thấy ở nhiều loài, cho thấy chúng rất quan trọng trong suốt lịch sử tiến hóa sinh học. Sau đó, các nhà khoa học phát hiện ra rằng con người và các loài động vật khác cũng có microRNA.
Hiểu biết về microRNA có thể dẫn đến những phương pháp mới để chẩn đoán bệnh sớm hơn và hiểu sâu hơn về cách cơ thể chúng ta hoạt động.
Các nhà khoa học đang khám phá những cách sử dụng microRNA hoặc các phân tử nhắm vào chúng như phương pháp điều trị cho nhiều loại bệnh khác nhau. Có một số microRNA thực sự rất tốt trong việc vô hiệu hóa các tế bào ung thư, nên chúng thậm chí có thể hữu ích trong việc phát triển các phương pháp điều trị.
Về cơ bản, việc phát hiện ra microRNA giống như tìm ra một bộ công cụ mới mà cơ thể sử dụng để duy trì sức khỏe. Kiến thức này cung cấp cho các nhà khoa học và bác sĩ những cách điều trị mới.
Giải Nobel ghi nhận tầm quan trọng của khám phá này đối với y học và hiểu biết của chúng ta về sự sống. Công trình tiên phong của họ về những con giun nhỏ đã dẫn đến việc khám phá ra một cơ chế sinh học cơ bản rất quan trọng đối với sự sống như chúng ta biết.
Giải Nobel y học năm 2024 ghi nhận cách ‘khám phá này’ đã biến đổi hiểu biết của chúng ta về quy định gen và mở ra những con đường mới cho nghiên cứu và điều trị y khoa.
Nó cho thấy rằng, ngay cả những thứ nhỏ bé trong tế bào cũng có thể có tác động rất lớn đến sức khỏe con người.