Cơ Thể Có Thể Tự Sản Xuất Thuốc Chữa Ung Thư

Hãy tưởng tượng rằng, chúng ta có thể buộc cơ thể tự sản xuất các loại thuốc cần thiết! Một công nghệ gen được gọi là liệu pháp mRNA có thể đóng một vai trò quan trọng – trong

Hãy tưởng tượng rằng, chúng ta có thể buộc cơ thể tự sản xuất các loại thuốc cần thiết! Một công nghệ gen được gọi là liệu pháp mRNA có thể đóng một vai trò quan trọng – trong việc điều trị nhiều bệnh tật khác nhau. Các nhà khoa học Na Uy đang cố gắng sử dụng nó để phát triển phương pháp chữa trị một trong những loại ung thư phổ biến nhất – ung thư vú.

Nhà nghiên cứu Sven Even Borgos cho biết: “Mặc dù chúng tôi chỉ mới bắt đầu vào tháng 10 năm 2019, nhưng có thể nói rằng, chúng tôi đã có một nguyên mẫu sẵn sàng, chúng tôi sẽ sớm bắt đầu thử nghiệm trên động vật”.

Ông là người đứng đầu dự án châu Âu về phát triển phương pháp điều trị chống lại loại ung thư nguy hiểm như khối ‘u vú âm tính’, được thực hiện bởi Cơ quan nghiên cứu công nghiệp và kỹ thuật Na Uy SINTEF. Dự án EXPERT đã nhận được tới 150 triệu NOK (tiền Na Uy), và sự tham gia của các nhà khoa học đến từ 11 quốc gia.

messenger RiboNucleic Acids, hay mRNA, đóng vai trò trung tâm trong nghiên cứu.

mRNA được gọi là bản sao của các đoạn DNA chức năng. Các tế bào của cơ thể sử dụng nó như hướng dẫn để tạo ra protein.

Hiện các nhà khoa học đang phát triển một loại thuốc dựa trên mRNA. Ý tưởng là cung cấp cho cơ thể các hướng dẫn nhân tạo để nó có thể tạo ra các protein quan trọng gây bệnh nếu không đủ.

Đối tượng của liệu pháp gen là protein của chính cơ thể

Tầm quan trọng của các gen đối với việc sản xuất protein có thể được thấy trong ví dụ về bệnh máu khó đông. Những người mắc bệnh này thiếu một trong những gen chịu trách nhiệm sản xuất protein giúp đông máu.

“Chắc hẳn nhiều người còn nhớ cuộc tranh luận năm 2018 về loại thuốc rất đắt tiền Spinraza, có tác dụng hỗ trợ một số bệnh nhân bị teo cơ cột sống. Căn bệnh này phá hủy cơ bắp của con người một cách từ từ nhưng chắc chắn. Và cơ chế của Spinraza dựa trên một công nghệ mới”.

Một nhà khoa học từ SINTEF cho biết: “Spinraza tiêu tốn của mỗi bệnh nhân hàng triệu đô la vì các công ty phát triển muốn thu lại số tiền đã chi cho các nghiên cứu lâu dài và tốn kém”.

Nhưng làm thế nào để mRNA hoạt động như một loại thuốc?

“Các loại thuốc dựa trên mRNA rất hiệu quả vì chúng hoạt động theo cách giống như gen của chúng ta. Gen chứa một số mã – nó cho cơ thể biết, nên tạo ra loại protein nào, và những hướng dẫn này phải được truyền qua mRNA”, Borgos, nhà vật lý cũng có bằng tiến sĩ về di truyền học phân tử, giải thích.

Ngược lại, protein chịu trách nhiệm cho quá trình chuyển hóa chất dinh dưỡng, phá hủy các chất có hại và đổi mới tế bào cơ thể.

Như vậy, nhờ phương pháp mới, cơ thể sẽ sản xuất chính xác loại protein nào, thông tin về loại protein nào thì mRNA sẽ báo cho cái đó.

Để tạo ra một đoạn mRNA tổng hợp, các nhà khoa học phải có chính DNA đó để tạo ra một bản sao chức năng. Bạn cũng cần một loại enzyme có thể đọc mã DNA và tạo bản sao.

Nhà khoa học cho biết: “Đây là một trong những quá trình quan trọng nhất đối với bất kỳ dạng sống nào”.

Tuy nhiên, lần này mọi thứ diễn ra trong ống nghiệm. Hỗn hợp phản ứng được tinh chế bằng kỹ thuật rửa đặc biệt, giúp tách các thành phần gen ra khỏi nhau. Điều này cho phép bạn chọn chính xác phần mà sau đó được kích hoạt.

Không gây tác dụng phụ

Các protein sẽ hoạt động như một loại thuốc được điều chỉnh tự nhiên cho bệnh nhân, không giống như các loại thuốc được sản xuất công nghiệp.

Hầu hết các loại thuốc thông thường hoạt động bằng cách thay đổi chức năng của các loại protein khác nhau. Thường thì những thay đổi này là không chính xác. Bởi vì điều này, có những tác dụng phụ từ ‘nhỏ đến đe dọa tính mạng’. Ngoài ra, tất cả chúng ta đều phản ứng khác nhau với thuốc, vì vậy một loại thuốc hiệu quả với mẹ có thể không hiệu quả với con gái – con trai của họ mắc bệnh tương tự.

mRNA được tạo thành từ 4 thành phần, viết tắt là A, U, C và G. Thứ tự của chúng được đọc bởi các tế bào giống như các chữ cái trong một công thức.

Nếu cơ thể không đọc được “công thức” mRNA thì nó sẽ không có bất kỳ tác dụng nào, nghĩa là sẽ không có tác dụng phụ. Nếu không, cơ thể sẽ sản xuất chính xác loại protein cần thiết – chỉ nó và ở đúng nơi.

Nhà nghiên cứu cho biết: “Đối với việc sản xuất thuốc và vắc-xin, điều này mở ra những cơ hội tuyệt vời.

Cần được bảo vệ

Tuy nhiên, mRNA là một cấu trúc rất mong manh. Ví dụ, nếu nó đi lạc hướng, xâm nhập vào máu, thì chính cơ thể sẽ tiêu diệt nó. Do đó, các nhà khoa học đã phát triển một loại vật chứa thành phần quý giá này: Nó được bọc trong các hạt nano, thường chứa chất béo, chẳng hạn như cholesterol.

Trong túi hạt nano béo ngậy này, mRNA tồn tại trong máu của chúng ta.

Đi khắp cơ thể, nó tìm đường vào các tế bào. Ở đó, chất béo cũng có một chức năng đặc biệt: Nhờ có cholesterol, các tế bào dễ dàng tiếp nhận các hạt nano hơn. Tế bào bao quanh ‘gói’ thuốc bằng màng của nó, giải phóng mRNA và bắt đầu sản xuất protein mong muốn.

Gan trở thành nhà máy sản xuất dược phẩm

“Tuy nhiên, rất khó để hướng các hạt nano trực tiếp đến đúng tế bào. Rất thường xuyên chúng kết thúc ở gan”, Borgos nói.

Theo ông, gan hoạt động như một trạm sửa chữa hấp thụ mọi thứ không nên có trong máu. Nhưng nó cũng có thể tạo ra protein. Nếu gan tích cực tiếp nhận các hạt nano có chứa mRNA, nó sẽ bắt đầu sản xuất rất nhiều protein mà cơ thể cần và đưa vào máu. Bằng cách này, gan trở thành một loại nhà máy sản xuất dược phẩm cho cơ thể.

Nhưng để tìm ra một phương pháp chữa trị mới cho bệnh ung thư, các nhà khoa học phải đặt một loại thuốc kích hoạt các tế bào miễn dịch trực tiếp vào khối u.

Và sau đó, điều rất quan trọng là hộp chứa chất béo bảo vệ hoạt động tối ưu. Nhóm SINTEF của Na Uy hiện đang thử nghiệm chất lượng của nó. Các nhà khoa học SINTEF đã có nhiều năm kinh nghiệm trong việc thử nghiệm các hạt nano y tế.

Nhiều cách để sử dụng

Có nhiều cách để sử dụng mRNA như một loại thuốc. Ngoài việc kích hoạt khả năng miễn dịch của cơ thể để chống lại ung thư, nó cũng hoạt động rất tốt như một loại vắc-xin chống lại các bệnh di truyền.

Các nhà khoa học của dự án EXPERT cũng đang xem xét khả năng sử dụng một loại thuốc như vậy để điều trị cơn đau tim.

Các giải pháp hạt nano được thiết kế để đưa thuốc đến đúng nơi thuận tiện ở chỗ thành phần mRNA có thể dễ dàng thay thế mà không làm thay đổi đáng kể phần còn lại của hỗn hợp và điều này sẽ không ảnh hưởng đến sự phân bố của nó trong cơ thể. Nó có nghĩa là khi thông tin mới về căn bệnh này xuất hiện, con đường dẫn đến phương pháp chữa trị hiệu quả sẽ ngắn lại.

“Một loại thuốc dựa trên mRNA thậm chí có thể được tiêm trực tiếp vào tủy sống để đến não. Như vậy sẽ vượt qua được hàng rào máu não. Nhà khoa học giải thích về rào cản gần như không thể xuyên thủng này bảo vệ não bộ, nhưng đồng thời gây khó khăn cho việc điều trị các bệnh của nó”.

Scroll to Top